En un ensayo clínico, los participantes reciben intervenciones específicas según el plan o protocolo de investigación elaborado por los investigadores. Estas intervenciones pueden ser productos médicos, como medicamentos o dispositivos; procedimientos; o cambios en el comportamiento de los participantes, como la dieta. Los ensayos clínicos pueden comparar un nuevo enfoque médico con uno estándar que ya está disponible, con un placebo que no contiene ingredientes activos o con la ausencia de una intervención. Algunos ensayos clínicos comparan intervenciones que ya están disponibles entre sí. Cuando se estudia un nuevo producto o enfoque, por lo general no se sabe si será útil, dañino o igual a las alternativas disponibles (incluida la no intervención). Los investigadores intentan determinar la seguridad y eficacia de la intervención al medir ciertos resultados en los participantes.
¿Cuáles son las distintas fases de un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos utilizados en el desarrollo de fármacos a veces se describen por fase. Estas fases son definidas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA):
- Fase 0: Estudio exploratorio que implica una exposición humana muy limitada al fármaco, sin objetivos terapéuticos o de diagnóstico.
- Fase 1: Estudios que generalmente se realizan con voluntarios sanos y que enfatizan la seguridad. El objetivo es averiguar cuáles son los eventos adversos más frecuentes y graves del fármaco y, a menudo, cómo dicho fármaco se metaboliza y excreta.
- Fase 2: Estudios que recopilan datos preliminares sobre la eficacia (si el medicamento funciona en personas que tienen una determinada enfermedad o afección). Por ejemplo, los participantes que reciben el fármaco pueden compararse con participantes similares que reciben un tratamiento diferente, generalmente una sustancia inactiva llamada placebo, o un fármaco distinto. Se continúa evaluando la seguridad y se estudian los eventos adversos a corto plazo.
- Fase 3: Estudios que recopilan más información sobre la seguridad y la eficacia mediante el estudio de diferentes poblaciones y dosis, y mediante el uso del fármaco en combinación con otros medicamentos.
- Fase 4: Estudios que se realizan después de que la FDA ha aprobado un fármaco para su comercialización. Estos incluyen estudios de requisitos y compromisos posteriores a la comercialización que son necesarios o aceptados por el patrocinador del estudio. Estos estudios recopilan información adicional sobre la seguridad, la eficacia o el uso óptimo de un medicamento.